Pirmais efektīvs līdzeklis, lai aizkavētu primāro multiplo sklerozi
Uzņēmums Genentech , kas pieder pie Roche grupa, 27. septembrī paziņoja, ka eksperimentālā zāļu klīniskā izpēte III fāzē Okrelizumabs Tas bija apmierinošs.
Šīs zāles pārvalda, lai aizkavētu primārās progresējošās multiplās sklerozes (MSD) progresēšanu vismaz 12 nedēļas , sākotnējās fāzēs. Šī multiplās sklerozes (MS) apakštips, kas ietekmē apmēram 10 vai 15% šīs slimības populācijas, ir ļoti agresīva patoloģija. Līdz šim ārstēšana vai ārstēšana nav notikusi, taču šis multikenteriskais pētījums (starptautiski) ar Spānijas līdzdalību ir parādījis šīs zāles efektivitāti, kas varētu kļūt par pirmo un vienīgo terapeitisko risinājumu pacientiem ar šo slimību.
Līdz šim nav veikta EMM attieksme
Šīs zāles tiek pētītas Oratory un to vada Vall d'Hebron Slimnīcas Klīniskās Neiroimunoloģijas dienesta vadītājs un Katalonijas Multiple Sclerosis Centre (Cemcat) direktors Xavier Montalbán. Šajā pētījumā mēs esam pētījuši narkotikāzes efektivitāti 731 pacientiem ar progresējošu primāro multiplo sklerozi un galvenais secinājums ir tāds, ka vismaz 12 nedēļas tā spēj apturēt slimības izraisītās invaliditātes attīstību .
Montalbans vēlējās svinēt atklājumu un paziņoja:
"Tas ir patiesi vēsturisks brīdis, jo tā ir pirmā reize, kad narkotika ir efektīvi kontrolēt šāda veida neiroloģisko slimību." Logs ļauj labāk izprast un ārstēt multiplo sklerozi "Šis medikaments ir monoklonāla antiviela, kas paredzēta, lai selektīvi uzbruktu CD20B + šūnām, kurām, domājams, ir galvenā loma mielīna un nervu iznīcināšanā, kas izraisa multiplās sklerozes simptomus. Saistoties ar šo olbaltumvielu virsmu, okrelizumabs palīdz saglabāt svarīgākās imūnsistēmas funkcijas.
Kas ir multiplā skleroze?
The multiplā skleroze (MS) ir neiro-iekaisuma slimība, kas ietekmē centrālo nervu sistēmu (CNS), gan smadzenēs, gan mugurkaulā . Nav zināms tieši tas, kas izraisa MS, bet šī patoloģija bojā mielīnu - vielu, kas veido membrānu, kas ieskauj nervu šķiedras (aksoni), un veicina elektrisko impulsu vadīšanu starp tām.
Mielīns tiek iznīcināts vairākās vietās, dažkārt atstājot rētas (skleroze). Šīs ievainotās vietas sauc arī par demielinizācijas plāksnēm. Kad mielinātā viela tiek iznīcināta, nervu spēja veikt elektriskos impulsus no un uz smadzenēm tiek pārtraukta, un šis fakts izraisa tādus simptomus kā:
- Redzes pārmaiņas
- Muskuļu vājums
- Problēmas ar koordināciju un līdzsvaru
- Sajūtas, piemēram, nejutīgums, nieze vai dzeltēšana
- Problēmas ar domāšanu un atmiņu
Multiplā skleroze ietekmē sievietes vairāk nekā vīrieši . Tās sākums parasti notiek no 20 līdz 40 gadiem, lai gan gadījumi ir bijuši arī bērniem un gados vecākiem cilvēkiem. Parasti slimība ir viegla, bet smagākos gadījumos daži cilvēki zaudē spēju rakstīt, runāt vai staigāt.
Vairumā gadījumu šī slimība progresē uzliesmojumu laikā, bet primārā progresējošā multiplā skleroze, mēneša vai gadu laikā invaliditāte pastiprinās nepārtraukti un lēnām, tāpēc tiek uzskatīts par nopietnu šīs slimības formu.
Zāles klīniskās attīstības fāzes
Lai zāles varētu laist pārdošanā, ir jāievēro process, lai novērtētu tā efektivitāti un drošību, tādējādi izvairoties no apdraudēto cilvēku dzīvības. Jaunas zāles attīstība ir gara un sarežģīta, jo pārdod tikai divas vai trīs no 10 000 farmakoloģiskajām vielām .
Ja zāles ir pietiekami novērtētas in vitro modeļos un pētījumos ar dzīvniekiem (preklīniskajā fāzē), sākas cilvēku pētījums, ko sauc par klīniskiem pētījumiem. Klasiski farmaceitiskā produkta klīniskās attīstības periods ir sadalīts 4 secīgās fāzēs, bet to var pārklāt. Tie ir posmi, kas ietilpst klīniskajā pētījumā:
- I fāze : Šajā fāzē ietilpst pirmie pētījumi, kas veikti ar cilvēkiem, kuru galvenais mērķis ir novērtēt savienojuma drošumu un panesamību. Ņemot vērā iesaistītā riska līmeni, brīvprātīgo skaits ir mazs un fāzes ilgums ir īss.
- II fāze : Risks šajā posmā ir mērens, un tā mērķis ir sniegt provizorisku informāciju par zāļu efektivitāti un noteikt devas un atbildes reakciju. Ir vajadzīgi simtiem priekšmetu, un šo posmu var pagarināt vairākus mēnešus vai gadus.
- Fāzes III : Šis ir fāzes, kurā šīs zāles ir atrasts, un ir nepieciešams novērtēt tās efektivitāti un drošumu parastos lietošanas apstākļos un attiecībā uz pētāmās indikācijas pieejamām terapeitiskajām alternatīvām. Tādēļ tiek pārbaudīts tā lietojums kombinācijā ar citām zālēm vairākus mēnešus vai gadus, un tiek analizēts vēlamo un nevēlamo efektu sastopamības biežums. Šie ir terapeitiskie apstiprinājuma pētījumi.
- IV fāze : Tas tiek veikts pēc zāļu tirdzniecības, lai to atkal pētītu klīniskā kontekstā, un sniegt vairāk informācijas par tās blakusparādībām.
Pēc pozitīviem rezultātiem Ocrelizumab klīniskā pētījuma III fāzē Nākamā gada sākumā Eiropas atļauja tiks pieprasīta, lai varētu tirgot šīs zāles . Tas parasti aizņem apmēram sešus mēnešus. No tā brīža katra valsts nolemj, vai tā atļauj pārdot tās teritorijā.
